Beta-Thalassämie: Durchbruch in Regensburg

Eine 20-Jährige aus der Region, die an Beta-Thalassämie leidet, kann in ein neues Leben starten. Ermöglicht hat das eine Gentherapie an der Uniklinik Regensburg – die so weltweit erstmals angewandt wurde. „Bahnbrechend“ sei das, sagt der behandelnde Arzt, Professor Selim Corbacioglu.

Alle paar Wochen musste die 20-jährige bislang zu Bluttransfusion ins Krankenhaus. Ein normales Leben, mal länger in den Urlaub zu fahren, war für sie unvorstellbar. Durch ihre angeborene, chronische Hämoglobin-Erkrankung litt sie unter den Folgen eines Sauerstoffmangels. Und nun die Wende: Die junge Frau nahm an einer weltweiten Studie zu einer neuen Gentherapie für die Beta-Thalassämie und die Sichelzellanämie teil. Sie war die erste von 45 Patienten in 13 Städten, die so behandelt wurde – und der Erfolg stellte sich ein.

Zu Anwendung kam eine Zelltherapie: Der Patientin wurden Stammzellen entnommen, die dann an ein Labor geschickt wurden. Dort wurde das Erbgut mit der Genschere korrigiert. Danach wurden der Frau die veränderten Stammzellen wieder zurückgegeben. Das geschah vor acht Monaten. „Heute geht es der jungen Dame hervorragend, sie ist im Prinzip geheilt“, sagt Professor Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Uniklinikum Regensburg, zu unserer Zeitung. Neben den für Transplantationen typischen Nebenwirkungen seien bei der Frau keine besonderen Begleiterscheinungen aufgetreten. Für Corbacioglu, der aus Vohenstrauß (Kreis Neustadt/WN) stammt, geht damit der Traum in Erfüllung, „genetische Krankheiten genetisch zu heilen“.

Neben der Regensburger Patientin wurde auch bei einer Frau in den USA erfolgreich eine Hämoglobin-Fehlfunktion „überspielt“. Sie leidet an Sichelzellanämie – die am weitesten verbreitete Bluterkrankung weltweit und eine der häufigsten genetischen Krankheiten der Menschheit. „Für Sichelzellanämie-Patienten ist diese Therapie ein Hoffnungsschimmer”, betont Corbacioglu. Die Schmerzen, die sie erleiden, seien unvorstellbar. Hinzu komme die ständige Unsicherheit: „Jeder Schnupfen, jedes Zwicken kann zu lokalem Sauerstoffmangel und in vielen Fällen zur Einweisung auf die Intensivstation führen.”

Derzeit werden am Uniklinikum Regensburg laut Corbacioglu fünf bis sechs Patienten mit Beta-Thalassämie oder Sichelzellanämie in der Studie behandelt. Für den Arzt ist die Gentherapie ein weiteres Standbein bei den Behandlungsmethoden. Bereits seit zehn Jahren werden in Regensburg Sichelzellpatienten etwa auch durch Stammzelltransplantationen mit Zellen von Geschwistern therapiert. Doch nicht immer ist ein passender Geschwisterspender verfügbar. „Jetzt können wir alle Sichelzellpatienten weltweit hier in Regensburg kurativ behandeln“, freut sich Corbacioglu. Und die 20-jährige Patientin? „Sie ist überglücklich, dass sie die Krankheit los ist.“ Für sie habe ein ganz neues Leben ohne Bluttransfusionen begonnen.